Ricerca scientifica - European Neuroblastoma Association ONLUS
Come impieghiamo il denaro che ci affidate e come sosteniamo la ricerca
Aggiornamento novembre 2017
Procedono le attività nell’ambito del progetto di drug repurposing sviluppato in collaborazione con la fondazione inglese aPODD (www.apoddfoundation.org). Completata la prima fase del progetto con la selezione dei migliori cinquanta composti potenzialmente eleggibili per il neuroblastoma, attualmente stiamo selezionando nel loro ambito i 15-20 che accederanno alla successiva seconda fase del progetto, ovvero quella di analisi chemoinformatica, fase che dovrà portare alla selezione finale dell’unico composto con cui effettuare i test conclusivi: il criterio che stiamo seguendo nella scrematura dei composti è che non siano gia’ stati studiati nel neuroblastoma, in quanto non è nostra intenzione - viste le limitate risorse disponibili - ripetere esperimenti in qualche misura gia’ realizzati altrove nel mondo. Prevediamo di completare il lavoro di scrematura dei 15-20 composti entro la fine di gennaio, in modo da poter dare avvio alla seconda fase del progetto nei primissimi mesi del 2018.
Nonostante l’enorme mole di denaro speso in tutto il mondo nel corso degli ultimi lustri, i bambini affetti dal neuroblastoma non hanno potuto assistere alla nascita di alcun nuovo farmaco in grado di contrastare efficacemente la loro malattia: il miglioramento delle percentuali di sopravvivenza - avvenuto in massima parte solo per i casi meno aggressivi della neoplasia - è esclusivamente dovuto all’affinamento di terapie ormai vecchie di decenni. Il neuroblastoma continua a rappresentare la prima causa di morte per malattia in età prescolare, con bassissime ed immutate percentuali di sopravvivenza nelle sue forme più aggressive.
La perdurante e drammatica assenza di nuove ed efficaci terapie - cioè il sostanziale fallimento del modello seguito fino ad ora - rende necessario imprimere una svolta radicale al modo in cui combattere questa neoplasia: è necessario smettere di fare cose vecchie ed iniziare a fare una cosa nuova.
In particolare, in qualità di genitori che in gran parte hanno assistito impotenti alla scomparsa dei propri figli, riteniamo che l’unica via per arrivare il prima possibile a dei risultati - cioè a nuovi farmaci - sia la collaborazione con le case farmaceutiche (le uniche in grado di svilupparli a livello mondiale, data l’enorme mole di investimenti necessari), in modo che per esse diventi economicamente conveniente investire anche nel campo dell’oncologia pediatrica, settore che altrimenti non genera sufficienti margini di guadagno e viene quindi completamente trascurato. I farmaci utilizzati sono infatti tutti derivati dall’adulto: non esiste alcun farmaco oncologico studiato appositamente per i bambini.
Attualmente l’associazione ENEA sta impiegando i fondi raccolti per finanziare integralmente la prima fase di un progetto di reimpiego del principio attivo di farmaci esistenti (drug repurposing) sviluppato in collaborazione con la fondazione inglese aPODD (www.apoddfoundation.org) e volto ad individuare e selezionare un potenziale nuovo trattamento per il neuroblastoma nell’ambito dei farmaci già esistenti ed in corso di sviluppo a livello mondiale: affidata ad Healx, una giovane ed innovativa azienda inglese che impiega anche studenti universitari (start-up) e che ha sede a Cambridge (UK), quindi nella regione maggiormente innovativa d’Europa (vedi la mappa - fonte Il Sole 24 Ore / Commissione Europea), la prima fase si concluderà nell’aprile 2017 e sarà seguita da una seconda di validazione sperimentale dei risultati acquisiti.
In più, nel corso del 2017 inizierà ad operare il consorzio mondiale Kids Cancer ACT NOW (collegamento) di cui ENEA rappresenta - ad oggi, unica ONLUS italiana - il braccio operativo nazionale.
Si tratta del primo consorzio mondiale di tipo map (medicines acceleration programme) composto da enti no profit avente come obiettivo lo sviluppo di nuovi farmaci ad hoc per l’oncologia pediatrica. Ad esso partecipano anche charity nordamericane, ed attualmente prevediamo un investimento per il neuroblastoma che ammonterà ad 1,5-2 milioni di Euro.
Naturalmente, convinti che solo attraverso l’unione delle forze più sane si possa sconfiggere il cancro, auspichiamo che anche altre ONLUS italiane si vogliano unire a noi nel consorzio per fare tutti insieme fronte comune contro le neoplasie che colpiscono i bambini condividendo le (poche) risorse economiche disponibili in ogni diverso paese.
ENEA onlus partecipa inoltre, attraverso i propri computers, al programma internazionale World Community Grid: una rete di calcolo distribuito creata e finanziata da IBM per accelerare tutta quella parte di ricerca scientifica che deve superare l'ostacolo dell'esecuzione di calcoli estremamente complessi. I computers collegati in rete mettono a disposizione parte delle risorse per effettuare questo tipo di calcoli, aumentando così la probabilità di giungere ad un risultato in breve tempo. Attraverso questo interessante strumento UHN - Princess Margaret Cancer Center di Toronto in Canada a proposto il progetto Mapping Cancer Markers.
Il progetto Mapping Cancer Markers si pone l'obiettivo di ricercare ed analizzare i marcatori del cancro. I ricercatori si sono resi conto che ogni tipo di cancro presenta dei marcatori univoci sotto forma di DNA o proteine, e dunque combinazioni specifiche di marcatori possono essere associate ad un determinato tipo di cancro. Per questo il progetto sta analizzando una grande quantità di dati derivati da migliaia di tessuti provenienti da pazienti sani e non, e in particolare si sta concentrando sul cancro ai polmoni, alle ovaie, alla prostata, al pancreas e al seno. Comparando questi dati si potranno riconoscere specifici schemi di marcatori in grado di permettere una diagnosi precoce della malattia e di prevedere la risposta del paziente a diversi tipi di trattamento, oltre che migliorare il processo di identificazione dei marcatori (fonte: Wikipedia).
Sito web del progetto: https://www.worldcommunitygrid.org/research/mcm1/overview.do
A partire da Gennaio 2017 partecipiamo anche al neonato progetto Smash Childhood Cancer: un progetto focalizzato all'utilizzo della "chimica virtuale" per individuare potenziali farmaci per la cura di alcuni tumori infantili.
Sito web del progetto: https://www.worldcommunitygrid.org/research/scc1/overview.do
Anche tu puoi contribuire con il tuo computer clicca qui e poi su "Join" per partecipare come membro del team di ENEA onlus (sito e dettagli in inglese).